Vsebina

• Vsebina: Razlika med somatsko gensko terapijo in gerlinsko gensko terapijo
• Kaj je somatska terapija?
• Kaj je Germline terapija?
• Ključne razlike

Genska terapija je tehnika, pri kateri dostavljamo polimere nukleinske kisline v bolnikovo celico. Ta tehnika se uporablja za zdravljenje bolezni, podobno kot zdravila, zato se gen, ki se uporablja v genskem zdravljenju, imenuje gensko zdravilo. Genska terapija je lahko somatska genska terapija ali genska terapija z zarodnimi linijami. Pri somatskem genskem zdravljenju se geni z zdravili vnašajo v somatske celice telesa. Ko se geni drog vnesejo v zarodne celice ali zigote, se imenuje genska terapija z zarodnimi linijami. Spremembe somatske genske terapije niso dedne, medtem ko so spremembe v genskem zdravljenju germline dedne.

Vsebina: Razlika med somatsko gensko terapijo in gerlinsko gensko terapijo

• Kaj je somatska terapija?
• Kaj je Germline terapija?
• Ključne razlike

Kaj je somatska terapija?

Ko se geni vnesejo v somatske celice, je to znano kot somatska terapija. Pri somatskem genskem zdravljenju kakršne koli spremembe zaradi prenosa novih genov vplivajo samo na posameznega bolnika in jih ne podedujejo njihovi izviri. Pri somatskem genskem zdravljenju je terapevtska DNK bodisi integrirana v genom ali kot zunanji epizod ali plazmid in pomaga pri zdravljenju bolezni. Uporabljeni geni so v večini primerov določeni tkivi, vendar lokacija gena ni določena, zato ni mogoče obnoviti normalne ravni in porazdelitve tkiva. Na somatsko gensko terapijo ni bilo etičnih vprašanj. Somatska genska terapija vključuje vstavljanje normalnega in zdravega gena v ustrezne celice posameznika, na katerega vpliva genetska bolezen, ta tehnika trajno odpravi motnjo. Geni se v celici osebe prenašajo z virusi (z nadomeščanjem lastnega gena s človeškim genomom) ali liposomi (maščobam podobne celice, ki prenašajo DNK v celico). Ti geni se vstavijo v kromosome v jedru. Ciljne celice so lahko iz kostnega mozga ali mišic ali pljuč. V kostnem mozgu se celice zlahka izolirajo in ponovno vsadijo. Celice kostnega mozga, ki se vsadijo v celico osebe, se lahko celo življenje razdelijo, da nastanejo krvne celice.

Kaj je Germline terapija?

Ko se zarodne celice ali gameta spremenijo z vstavitvijo funkcionalnega gena, je znano gensko zdravljenje zarodnih linij. Vse celice organizma se spremenijo s samo vnosom spremenjenega gena v zarodno celico. Torej so spremembe dedne in se prenašajo na naslednje generacije. Glavna prednost te tehnike je, da so vse celice lahko dostopne, ker so zunaj telesa in je dostava gena manj problematična. In gen, ki je vstavljen v zarodno celico, se bo med rastjo in razvojem prenašal na potomce in pomagal pri zdravljenju bolezni. Pomanjkljivost te tehnike je, da odpira veliko etičnih vprašanj, ker vpliva na vzorce dedovanja ljudi. Pri tej tehniki opazimo tudi visoko pogostost vstavitvenih mutacij, ki povzročajo teratogene posledice.

Ključne razlike

1. Pri somatski terapiji se v somatske celice vnesejo funkcionalni geni, medtem ko se v terapiji zarodnih genov vnesejo v zarodne celice ali gametocite.
2. Spremembe somatske terapije vplivajo samo na posameznega bolnika in jih njihovi potomci ne podedujejo, spremembe v terapiji z zarodnimi oblikami pa so dedne in se prenašajo na prihodnje generacije osebe.
3. V somatski terapiji ni etičnih vprašanj, medtem ko ima zarodna terapija veliko etičnih vprašanj, na katera je treba odgovoriti.
4. V večini časa je nemogoče doseči normalno izraženo raven, podobno kot pri normalnem genu, medtem ko pri terapiji z zarodnimi linijami opazimo visoko frekvenco mutacij, kar povzroča teratogene posledice.